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迄今為止，人類一直在對各種農作物、家畜及魚類的品種進行改良，而其中的絕大多數，都是以偶然發生的基因變化為契機，通過長年累月的重復交配，一點一滴積累而成的。

本書所介紹的基因組編輯(genome editing)，說白了就是一種能夠“瞄準”某個目標基因，單獨對其進行精準操作(修改)的技術。通過這種技術，能夠相對輕松地實現“改變特定基因的工作方式”這一目的。換句話說，借助這種技術，我們就有可能改變某種生物的特定基因，將其轉變為另一種形式，對人類的未來而言更有利用價值。這也意味著與以往相比，我們完成品種改良所需的時間將大幅度縮短。要知道，就在幾年前，這項技術還被當作天方夜譚。身為一名普通的研究人員，時至今日我仍時常為此感到震驚。

早在30年前，研究者們就已經開發出了“在確保特定基因不受影響的前提下進行操作”的技術。我在20世紀90年代亦曾遠渡重洋，到美國學習這種基因操作技術。若要采用這項技術，僅僅是針對單一基因進行操作，就需要耗費超過一年的時間，并且這項技術無法同時編輯多個基因，動物實驗對象到目前為止也只有老鼠。

然而到了2010年，基因操作領域突然興起了大幅度的技術革新，名為“基因組編輯”的技術正是誕生于此時，它能夠應用于任何生物品種——無論是小白鼠、植物還是魚類，甚至人類都可以使用，而且成功率非常高。利用基因組編輯技術，研究人員能夠以十分之幾的成功率改變目標基因，并且更為重要的是，任何具備了基因工程基礎知識的科研人員，都能比較輕松地完成此類操作。

●技術本身簡單易行

●成功率高

●能夠適用于各種生物

在此之前，幾乎從未有過任何生命科學技術能同時具備上述三大優點。我從事基礎研究至今已有25年時間，而這項技術，應該可以稱得上是這些年里誕生的具革命性的生命科學技術了。

如今在日本，科學家正利用基因組編輯技術進行各種研究。比如，我們希望能培育出移植了人類的各種細胞但極少會產生免疫排斥反應的猴子。而實現此類成果的方法，就是在受精卵階段對猴子的基因進行修改，也就是進行基因組編輯操作。

雖然在此之前，也有具備相同性質的實驗動物——諸如小白鼠之類的——存在，并被頻繁應用于人類細胞移植等醫學研究中。但就算同樣是動物，與小白鼠相比，猴子這種與人類更加近似的大型哺乳動物的價值自然是大不相同的。能夠利用基因組編輯技術進行人類細胞的移植，這在醫學研究領域屬于劃時代的突破。

基因組編輯技術確實促進了醫學研究的發展。但與此同時，我們也必須強調以謹慎態度對待它的必要性。

本書介紹了一項針對真鯛(red seabream)的研究，通過抑制肌抑素(myostatin)這一基因的功能，可以增加真鯛的肌肉含量。其實，我們人類同樣具備該肌抑素基因，所以在理論上，借助幾乎相同的技術，通過抑制肌抑素的功能，我們有可能制造出肌肉發達的人類。因此，如果這一新興技術被濫用，將有可能造成極為嚴重的后果。

自2015年年初開始，陸續有消息稱中國的研究人員已經開始了針對人類受精卵的基因組編輯實驗。關于此類研究，從倫理角度需要克服的障礙非常多，因此大家都只將其當作謠言。然而沒過多久，就有中國的學術期刊發表了針對人類受精卵進行基因組編輯的論文。

該論文介紹了一項對異常受精卵(即3原核受精卵)進行基因組編輯的研究。所謂異常受精卵，是一種通過體外受精的方法制造產生的、無法正常發育的受精卵。這項研究考察了基因組編輯的效率以及發生不符合預期的變化的概率，屬于基礎性研究，但卻是有史以來首次公開使用人類受精卵進行基因組編輯的研究。

對于將基因組編輯應用于人類受精卵，大多數研究者都已達成共識，認可“不能用于臨床”以及“接受過基因組編輯的人類受精卵不能用于孵育新生命”這兩大原則。然而，對于上述中國論文那樣的基礎性研究，大家的態度仍存在兩級分化。

不乏有研究者認為，使用人類受精卵是為了考察基因組編輯技術的效率和安全性，進行此類基礎研究是沒有倫理問題的；但與此同時也有觀點指出，在包括普通民眾以及有可能受惠于基因組編輯的患者在內的全體社會成員——而非僅限于研究者——進行成熟的討論之前，以人類為對象的所有應用——包括基礎研究，都應該停止。

事實上，在醫療及時線，針對體細胞的基因組編輯技術已經進入了臨床應用階段。以針對HIV(human immunodeficiency virus, 人類免疫缺陷病毒)感染者的治療為例，取出患者自身的血細胞，對其進行基因組編輯，然后重新輸回體內。這一行為的目的僅限于對患者自身進行治療，并不會傳遞給子孫后代，因此與對受精卵進行基因組編輯是不同的概念。在醫療領域，諸如此類針對體細胞的基因組編輯應用正處于高速發展期。

在癌癥治療領域，基因組編輯同樣能夠發揮重要作用。人類擁有超過兩萬種基因，利用基因組編輯技術，研究者能逐一考察每一個基因的功能，從而了解其中哪些基因與癌癥病變密切相關。迄今為止，我們一直使用相同的藥物來治療各種不同的癌癥。而今后，我們希望能夠根據不同的癌癥所涉及基因的不同，為每位患者分別開發出對癥的藥物。

在我們iPS細胞研究所，同樣有不少研究者已經開始將基因組編輯技術引入研究工作之中。以下將簡單介紹為了治療肌營養不良癥(又稱為肌肉萎縮癥，muscular dystrophy)而進行的研究，這一疾病由基因異常所引起，癥狀是全身肌肉逐漸喪失力量。

首先，研究人員利用患者的體細胞制造出iPS細胞(誘導多能干細胞，induced pluripotent stem cells)，該iPS細胞同樣存在基因異常。然后，我們利用基因組編輯，成功地在iPS細胞階段對該異常基因進行修復。iPS細胞具有近乎無限的增殖能力，因此可對已完成基因異常修復的iPS細胞進行大量復制。而后，以這些iPS細胞為基礎制造肌肉細胞的步驟也獲得了成功。接下來的研究目標，則是如何將這些已經修復了基因異常的肌肉細胞移植回患者體內。為了實現這種結合了基因組編輯與iPS細胞的細胞移植療法，研究者們正在全力以赴地工作。該事例在本書中將有詳細介紹。

除了肌肉之外，在血液疾病的治療領域中同樣有可能用到基因組編輯技術。有大量患者因為某個基因的異常而無法生成血細胞。制造出源自這些患者的iPS細胞，然后利用基因組編輯對其中的異常基因進行修復，將iPS細胞大量轉化為血細胞并輸回給患者。諸如此類的研究也正在如火如荼地進行。

基因組編輯是一種不遜于iPS細胞的技術，是一種擁有廣闊前景的技術。

然而，無論什么科學技術，都有利弊兩面，或許這就是所謂的“雙刃劍”。對于基因組編輯這項偉大的技術，若我們專注發展其有利的一面，應該能讓人類的生活越來越幸福；然而，若放任其有害的一面發展，則人類必將陷入悔不當初的境地。

改寫人類的設計圖譜，這在5年前還被當作科幻故事，如今卻已成為可能。然而，我們究竟該如何利用這項嶄新的技術？僅僅依靠科學家是不足以回答這個問題的。我認為有必要對此展開一場廣泛的討論，讓除了科學家之外的生命倫理學研究者以及普通民眾都參與進來。